Двое детей умерли после лечения препаратом "Золгенсма", используемым для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает Reuters со ссылкой на заявление швейцарской компании-производителя Novartis.
Как сообщается, оба пациента — в России и Казахстане — умерли из-за острой печеночной недостаточности через 5-6 недель после введения препарата и через 1-10 дней после постепенного начала снижения уровня гормонов кортикостероидов.
Компания уведомила об этом медицинских работников и продавцов препарата.
"Это важная информация о безопасности, но не новый сигнал опасности, — заявили в компании. — Мы твердо верим в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы "Золгенсма"".
Препарат "Золгенсма" был условно одобрен Евросоюзом в начале 2020 года. Доза препарата на одного пациента (вводится один раз) стоит более 2 миллионов долларов. Препарат подменяет в организме неработающий ген, благодаря чему нормализуется выработка белка, отвечающего за выживаемость двигательных нейронов. Как утверждается, один укол способен остановить редкое генетическое заболевание, из-за которого каждый день отмирают двигательные нейроны.
СЛЕДИТЕ ЗА РАЗВИТИЕМ СОБЫТИЙ В ТЕКСТОВОЙ ХРОНИКЕ В НАШЕМ ТЕЛЕГРАМ-КАНАЛЕ
В России "Золгенсма" зарегистрировали в декабре 2021 года, но даже при наличии у пациентов денег на его покупку его отказывались назначать. Одним из аргументов было наличие в России аналогов (например, "Рисдиплам") — которые, правда, необходимо принимать всю жизнь.
В начале июля сообщалось, что препарат поступил в оборот в России.